Note publique d'information : Introduction: La myosite à inclusions sporadique est une maladie rare, réfractaire
aux traitements, et entraînant des déficits fonctionnels importants. Dans l’essai
RAPAMI, un traitement par RAPAMYCINE (ou SIROLIMUS) a montré une stabilisation de
la distance parcourue au test de marche de 6 minutes par rapport au groupe placebo
après un an de traitement. Ce travail a pour but de rapporter l’évolution des patients
traités par RAPAMYCINE depuis deux ans. Méthodes: Étude monocentrique, prospective,
interventionnelle, sur une durée de deux ans, extension de suivi des patients inclus
dans le bras RAPAMYCINE de l’essai RAPAMI. Résultats: Des 22 patients inclus dans
le bras RAPAMYCINE de RAPAMI, 21 ont poursuivi le suivi jusqu’à deux ans. 8 d’entre
eux ont arrêté le traitement au cours du suivi, dont 75% (n=6) pour effets indésirables.
Une dégradation de la distance parcourue au test de marche de 6 minutes, aux tests
myométriques et aux échelles IBMWCI et IBMFRS a été constatée sous traitement. Cette
dégradation était retrouvée de manière similaire selon que les patients recevaient
ou non le traitement. L’absence de groupe contrôle n’a pas permis la réalisation de
statistiques comparatives. Conclusion: L’effet d’un traitement par RAPAMYCINE au cours
de la myosite à inclusions ne semble pas se maintenir jusqu’à 2 ans de traitement.
Des études supplémentaires sont nécessaires pour positionner la RAPAMYCINE dans la
stratégie thérapeutique au cours de la myosite à inclusions.
Note publique d'information : Introduction: Sporadic inclusion body myositis is a rare, treatment-refractory disease,
leading to significant functional deficits. In the RAPAMI trial, a treatment with
RAPAMYCIN (or SIROLIMUS) showed stabilization of the 6-minute walk test distance compared
with the placebo group after one year of treatment. The aim of this study is to report
on the evolution of patients treated with SIROLIMUS after two years of treatment.
Methods: Single-center, prospective, interventional, two-year follow-up extension
study of patients included in the SIROLIMUS arm of the RAPAMI trial. Results: Of the
22 patients included in the SIROLIMUS arm of RAPAMI, 21 continued follow-up for up
to two years. 8 discontinued the treatment during follow-up, 75% of which (n=6) due
to adverse events. A deterioration in the 6-minute walk test distance, myometric tests
and IBMWCI and IBMFRS scales was observed under treatment. This deterioration was
similar whether or not patients received treatment. The absence of a control group
precluded comparative statistics. Conclusion: The effect of SIROLIMUS treatment in
inclusion body myositis does not appear to be maintained for up to 2 years. Further
studies are needed to clarify the use of SIROLIMUS in the therapeutic strategy for
inclusion body myositis.
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